أظهرت نتائج تجربة سريرية حديثة أن دواءً تجريبيًا جديدًا باسم VERVE-102 قد يقلل مستويات الكوليسترول الضار (LDL) مدى الحياة عبر جرعة واحدة فقط، وهو ما قد يغير بشكل جذري طريقة علاج ارتفاع الكوليسترول.
ويعمل الدواء على إيقاف الجين المسؤول عن إنتاج LDL في خلايا الكبد، ما يقلل كمية الكوليسترول الضار في الدم بشكل مستمر.
وقد شملت التجربة الأولية 14 مريضًا يعانون من ارتفاع مستويات LDL رغم استخدام أدوية خفض الكوليسترول التقليدية، وأسفرت الجرعة الواحدة من الدواء عن انخفاض مستويات LDL بنسبة وصلت إلى 53% خلال أربعة أسابيع فقط.
ويعتبر هذا التطور مهمًا بشكل خاص للمرضى الذين لا يستجيبون للعلاجات التقليدية أو لا يستطيعون تحمل الستاتينات اليومية بسبب آثارها الجانبية مثل آلام العضلات وضعفها، والتي تدفع نصف المرضى تقريبًا للتوقف عنها خلال العام الأول.
وكانت الستاتينات العلاج الأساسي لخفض الكوليسترول، فيما ظهرت في السنوات الأخيرة مثبطات PCSK9 كخيار آخر فعال، إذ تساعد الجسم على التخلص من LDL عبر إعادة امتصاصه إلى الكبد، مع إمكانية خفض LDL بنسبة تصل إلى 55%، لكن تكلفتها العالية تحد من انتشارها.
يستهدف VERVE-102 نفس البروتين (PCSK9) بطريقة مختلفة، إذ يعطل الجين المسؤول عن إنتاجه في خلايا الكبد.
ويعطى الدواء عبر حقن بطيء في مجرى الدم، ولا يوقف إنتاج LDL بالكامل لكنه يقلله بشكل واضح. وقد سجلت التجربة انخفاضًا بنسبة تتراوح بين 21% إلى 53% حسب الجرعة، مع آثار جانبية قليلة جدًا.
ويشرح الخبراء أن بروتين PCSK9 طبيعي وضروري لتنظيم الكوليسترول في الدم، فهو يتحكم بعدد مستقبلات LDL على سطح خلايا الكبد، والتي تلتقط الكوليسترول الضار لإعادته إلى الكبد.
وعند زيادة نشاط PCSK9، يتم تدمير المزيد من المستقبلات، مما يؤدي إلى ارتفاع مستويات LDL في الدم.
وأكد الدكتور ريكاردو بيتراكو، استشاري أمراض القلب في لندن، ضرورة إجراء دراسات أوسع وأطول قبل اعتماد العلاج على نطاق واسع، خصوصًا نظرًا للطبيعة طويلة الأمد للتدخل الجيني.
ومن المتوقع قريبًا إطلاق تجربة عالمية أكبر تشمل جرعات أعلى ومرضى يعانون فرط كوليسترول الدم العائلي، وهو اضطراب وراثي يؤدي إلى ارتفاع شديد في الكوليسترول منذ الطفولة.
ويأمل الخبراء أن يستفيد من هذا العلاج مستقبلًا عدد أكبر من المرضى، لا سيما غير القادرين على تحمل العلاجات الحالية أو غير المستجيبين لها.
