علاج جيني ثورى في الصين يوفّر أملاً للأطفال الصمّ

تشو يانغ يانغ، طفل في الثالثة من عمره، تمكن من مناداة والديه “أمي” و”أبي” وتسميّة الألوان، بعد أن كان أصمّ تماماً حتى بضعة أشهر مضت.

هذا الصبي هو واحد من خمسة أطفال تمكّنوا من السمع لأول مرة بفضل علاج جيني ثوري، ضمن تجربة سريرية أجراها باحثون صينيون وأميركيون، مما يوفر أملاً جديداً للأطفال المصابين بطفرة جينية نادرة منذ الولادة.

 تجربة سريرية ناجحة

تأثرت والدة تشو يانغ يانغ، تشانغ يي، بالبكاء عندما أدركت بعد ثلاثة أشهر من العلاج أن طفلها أصبح يسمع صوت طرقاتها على الباب.

وذكرت في مقابلة مع وكالة “فرانس برس” أنها اختبأت في خزانة ونادت طفلها الذي أجابها.

هذه التجربة السريرية، التي نشرت نتائجها في مجلة “نيتشر ميديسين”، تعتبر أول تطبيق لهذا العلاج الجيني على كلتا الأذنين، مما أثمر عن تحسين إدراك اللغة والقدرة على إيجاد مصدر الصوت بشكل أفضل من علاج أذن واحدة.

 نقطة تحول حاسمة

الباحث زينغ يي تشين من مختبرات “إيتون بيبادي” أشار إلى أن هذه الدراسة تمثل “نقطة تحول حاسمة”. وأضاف أن شركات تجري دراسات سريرية للحصول على تصريح باستخدام العلاج، مثل دراستين في بوسطن.

إذا استمرت النتائج الإيجابية دون مضاعفات، يمكن أن يتم التصريح بالإجراء خلال ثلاث إلى خمس سنوات.

 متحورة نادرة

يؤثر الصمم الوراثي على حوالي 26 مليون شخص عالمياً، ويستهدف هذا العلاج الجيني متحورة يعاني منها ما بين 2% و8% من الحالات.

تعجز هذه الفئة عن إنتاج الأوتوفيرلين، وهو بروتين ضروري لتحويل الاهتزازات الصوتية إلى إشارات كيمياوية تُرسل إلى الدماغ. العلاج يقوم على حقن فيروس معدّل في الأذن الداخلية يعكس الطفرة المسببة للصمم.

 تأثيرات إيجابية على الحياة اليومية

يلاي شو، الباحث في مستشفى يانغيانغ في شنغهاي، والذي شارك في إعداد الدراسة، ذكر أن أفراد عائلة تشو يانغ يانغ بكوا فرحاً عندما أدركوا أن الطفل بات قادراً على السمع لأول مرة.

وأشارت والدته إلى أن رعاية ابنها أصبحت أسهل بعد أن بدأ يتكلم، وتأمل الأسرة في نقله من مدرسة متخصصة إلى روضة أطفال تقليدية.

تطورات في العلاج الجيني

يلاي شو كان قد أدار فريقاً بحثياً توصل في عام 2022 إلى أول علاج جيني من هذا النوع، مما مهد الطريق لعلاج يُعطى الآن لكثير من الأطفال حول العالم.

وأوضح أن علاج كلتا الأذنين يطرح تحديات جديدة بسبب زيادة خطر الآثار الجانبية، إلا أن المضاعفات كانت خفيفة أو متوسطة مثل الحمى أو القيء.

 تقدم ملحوظ

أظهر الأطفال الخمسة الذين تراوحت أعمارهم بين عام واحد و11 عاماً تقدماً كبيراً، حيث تمكن اثنان منهم من الاستماع إلى الموسيقى بل والرقص عليها، وفقاً لمقاطع الفيديو المسجلة للدراسة.

وأدهش الباحثين الطفل البالغ 11 عاماً الذي تمكن من فهم اللغة والتحدث بشكل أفضل، مما يدل على أن الدماغ قد يكون مرناً لفترة أطول مما كان يُعتقد.

تطلعات مستقبلية

يواصل الباحثان دراسة الحالة على المدى الطويل، وأطلقا تجارب سريرية على الحيوانات للتوصل إلى علاجات ضد أسباب أخرى للصمم الوراثي، بما في ذلك الجين المسبب للصمم الأكثر شيوعاً عند الولادة.